Terapi Gen CRISPR Turunkan Kolesterol Jahat 50 Persen dalam Setahun

Penelitian pada 15 pasien dengan hi kolesterol tidak responsif statin menunjukkan terapi gen CRISPR-Cas9 menargetkan gen ANGPTL3 dapat menurunkan kolesterol LDL dan trigliserida hingga 50 persen selama satu tahun. Dalam contoh percontohan, empat partisipan dengan dosis tertinggi mendapatkan hasil positif tanpa efek samping berat. Terapi ini menggunakan 'gunting biologis' untuk menonaktifkan gen ANGPTL3, berdasarkan observasi mutasi alami pada 1 orang yang berhasil menjaga kolesterol rendah seumur hidup. Dengan fokus pada hati, risiko penyuntingan di area lain diminimalkan. Efek samping minimal berupa iritasi lokal infus; satu kematian tidak dikaitkan dengan terapi karena kondisi kardiovaskular lanjut pasien. Uji klinis fase 2-3 di AS dan Australia sedang berlangsung, persetujuan FDA diperkirakan beberapa tahun ke depan.